Nový přístup k slibům Parkinsonovy přehlídky

Více než 5 o ooo Američanům je každý rok diagnostikována Parkinsonova choroba. Ačkoli léčba progresivní neurologické poruchy zůstává nepolapitelná, nově schválená léčba ukazuje významné sliby při zmírňování často oslabujících symptomů spojených se stavem.

Nový přístup využívá speciálně vyvinutý gel léku levodopy dodávaného do tenkého střeva přenosnou infuzní pumpou.

John Slevin, MD, MBA, profesor neurologie a místopředseda výzkumu na Kentucky Neuroscience Institute of University of Kentucky, pracoval s týmem mezinárodních vyšetřovatelů, aby zjistili, zda poskytuje nepřetržitý tok speciálně vyvinutého gelu zvaného CLES (Duopa® ) poskytl úlevu od příznaků.

"Výsledky nás velmi potěšily," řekl Slevin. "Pacienti s pokročilou Parkinsonovou chorobou (PD) léčení touto novou metodou prokázali výrazné zlepšení fluktuace symptomů se sníženou dyskinezí."

Podle Slevina je účinnost CLES částečně způsobena skutečností, že vede ke stabilnějším plazmatickým koncentracím levodopy jejím dodáváním přímo do tenkého střeva, což obchází problémy s nepravidelným vyprazdňováním a absorpcí žaludku způsobené sníženou svalovou funkcí vlastní PD.

„CLES má potenciál řešit významnou nenaplněnou potřebu této populace pacientů s omezenými terapeutickými možnostmi,“ dodal Slevin.

Marion Cox to ví příliš dobře. Sedmdesátiletý farmář v Georgetownu a bývalý developer nemovitostí trpěl Parkinsonovou chorobou 16 let. "Věděl jsem, že jdu špatnou cestou," říká Cox, když popsal svůj pokles navzdory častým úpravám léčby. I se svými léky se začal „potáčet kolem“ a snažil se mluvit a polknout.

Frustrovalo ho, že nemůže trávit více času se svými dvěma dcerami a dvěma vnučkami. Když se tedy Slevin zmínil o klinickém hodnocení přípravku Duopa, Cox při této příležitosti skočil.

"Cítil jsem se hned jiný," říká o svých zkušenostech z tříletého soudu. Cox řekl, že se dokáže lépe pohybovat, snáze se oblékat, být pryč celý den a chovat svých 800 akrů.

"Dělám víc práce." Nejsem tak dobrý, jako jsem kdysi [předtím, než jsem měl Parkinsonovu chorobu], ale je mi celkem dobře, “dodává.

Parkinsonova choroba je progresivní onemocnění způsobené smrtí buněk produkujících dopamin v mozku. Parkinsonovu chorobu lze často identifikovat podle pomalé míchací chůze, třesu a ztuhlosti. Toto onemocnění také vede k několika nemotorickým typům příznaků, jako jsou smyslové deficity, kognitivní potíže nebo problémy se spánkem.

Zatímco lékaři mají k dispozici řadu způsobů léčby, které pomáhají zvládat příznaky Parkinsonovy nemoci, motorické deficity, které jsou charakteristickými znaky PD, jsou také nemesis účinné léčby, protože jsou ovlivněny také svaly, které řídí trávení, což je výzvou pro dávkování, a to jak z hlediska částky a načasování.

Dalším problémem je, že léky postupem času ztrácejí účinnost. Přestože levodopa zůstává „zlatým standardem“ pro kontrolu motorických deficitů při léčbě časného stadia PD, její účinnost se může časem snižovat.

Ve skutečnosti u přibližně 40 procent pacientů se perorální léky stávají nekonzistentní při kontrole svalové funkce a jsou doprovázeny obtěžujícím vedlejším účinkem nazývaným dyskineze nebo nedobrovolný pohyb svalů. Za devět let léčby tyto účinky utrpí přibližně 90 procent pacientů s PD.

FDA schválila CLES v lednu 2015. Vzhledem k tomu, že bezpečnost a účinnost levodopy je již stanovena, má tato léčba potenciál k urychlení pro široké použití během čtyř až šesti měsíců.

Zdroj: University of Kentucky / EurekAlert!