Studie na myších naznačuje, že lék proti rakovině může bojovat proti křehkému X autismu

Nový výzkum naznačuje, že lidem postiženým běžnou zděděnou formou autismu může pomoci lék, který je testován jako léčba rakoviny.

Nejběžnější genetickou příčinou poruch autistického spektra je syndrom křehkého X, stav, který postihuje přibližně jednoho ze 4000 chlapců a jedno ze 6000 dívek. V současné době neexistuje léčba.

U pacientů s fragilním X se mění chemická cesta v mozku, což způsobuje přebytek bílkovin v mozku. Nový výzkum naznačuje, že známá přirozeně se vyskytující chemická látka zvaná cercosporamid může blokovat cestu a zlepšit sociabilitu u myší s tímto onemocněním.

Tým z University of Edinburgh a McGill University v Kanadě identifikoval klíčovou molekulu eIF4E, která řídí nadměrnou produkci bílkovin v mozcích pacientů s Fragile X.

To může způsobit příznaky chování, které zahrnují potíže s učením. Může to také vést k vážnějším mentálním postižením, zpožděním vývoje řeči a jazyka a problémům se sociálními interakcemi.

"Zjistili jsme, že eIF4E reguluje produkci enzymu zvaného MMP-9, který rozkládá a znovu objednává spojení mezi mozkovými buňkami nazývanými synapse," řekl Dr. Nahum Sonenberg, profesor McGill a spoluautor studie.

"Přebytek MMP-9 narušuje komunikaci mezi mozkovými buňkami, což vede ke změnám v chování."

Tým zjistil, že léčba cercosporamidem blokuje aktivitu eIF4E, a proto snižuje množství MMP-9 a zvrací symptomy chování u myší s verzí syndromu Fragile X.

Nové poznatky naznačují, že by mohlo být použito jako léčba u pacientů se syndromem Fragile X. Studie je publikována v časopise Zprávy buněk.

McGill postdoktorský výzkumník a spoluautor studie Dr. Arkady Khoutorsky uvedl, že „enzym MMP-9 byl dříve zapojen do syndromu Fragile X. Novinkou v našem výzkumu je demonstrace, že příznaky nemoci lze potlačit manipulací aktivity eIF4E s dostupnými kandidáty na léky. “

"Naše nálezy otevírají dveře cílenému léčení syndromu křehkého X," řekl neurolog Christos Gkogkas, Ph.D., z Patricka Wild Centre pro výzkum autismu, syndromu křehkého X a intelektuálního postižení University of Edinburgh.

"Navrhováním léčby, která blokuje právě tuto cestu, doufáme, že můžeme omezit potenciální vedlejší účinky a vyvinout terapie, které jsou účinnější než obecné přístupy k léčbě."

Zdroj: McGill University